Inovația medicală viitoare
Cu peste 7000 de medicamente în curs de dezvoltare, noul val incitant de inovație medicală va juca un rol cheie în abordarea provocărilor cu care se confruntă pacienții și sistemele de sănătate și va aduce ani de viață pentru persoane din întreaga lume.
Cele mai multe medicamente aflate în cercetare și dezvoltare sunt în oncologie, boli neurologice, boli infecțioase și boli imunologice. Ne așteaptă un val de inovație și în boli cardiovasculare, diabet și boli mintale.
Terapiile în curs de dezvoltare au potențialul de a oferi și mai multe beneficii în viitor. Iată doar câteva exemple.
Terapiile CAR-T au potențialul de a reduce mortalitatea prin cancer de sânge și de a îmbunătăți calitatea vieții în comparație cu standardul actual de îngrijire, care are rate ridicate de recidive.
Terapiile combinate utilizează mai multe medicamente pentru a spori șansele de supraviețuire a pacienților și pentru a îmbunătăți calitatea vieții pacientului față de chimioterapie. În perioada 2018-2019, trei combinații de produse au primit autorizația de piață pentru cancerul bronho-pulmonar, cel mai răspândit tip de cancer din Europa, și încă patru combinații urmează să fie lansate până în 2023.
Terapiile celulare implică injectarea de celule vii pentru a trata diabetul de tip1, fără a fi nevoie de injecții zilnice. Se anticipează că cinci terapii celulare vor primi autorizație de introducere pe piață în 2021.
Vaccinarea salvează vieți
Imunizarea este recunoscută unanim de specialiști ca fiind una dintre cele mai de succes și mai eficiente intervenții de sănătate publică la scară mondială. Vaccinologia are o istorie de peste 220 ani. Cu excepția apei potabile, nicio altă intervenție, nici chiar antibioticele, nu au avut un asemenea efect major în reducerea mortalității, precum vacinurile.
În prezent, vaccinurile previn peste 30 de boli infecțioase și datorită lor, între 2 și 3 milioane de vieți sunt salvate anual, la nivel global. Vaccinurile sunt destinate utilizării la persoane sănătoase, preventiv, în timp ce medicamentele sunt orientate către tratamentul unei afecțiuni.
Vaccinurile au în spate un proces lung de cercetare și dezvotare și trec printr-un proces atent de colectare a reacțiilor adverse.
Astfel, studiile clinice în cazul vaccinurilor au loc în 3 faze de cercetare. Faza I implică un număr mic de voluntari (20-50 de persoane) și are scopul de a evalua siguranța, a determina dozajul și de a identifica posibilele reacții adverse. În faza II vorbim de 100-300 de voluntari, scopul fiind analizarea mai în detaliu a siguranței și imunogenității, a dozajului necesar și identificarea calendarului de administrare. În studiile de fază III sunt incluși 3.000 – 50.000 de voluntari, pentru evaluarea siguranței și eficienței vaccinului la scară largă și analizarea administrării concomitent cu alte vaccinuri și tratamente.
După faza de testare, vaccinurile trebuie aprobate de agențiile de reglementare, în cazul nostru de Agenția Europeană a Medicamentului, și abia apoi poate ajunge la medici și populație. Monitorizarea siguranţei vaccinurilor este un proces care continuă pe toată durata de viaţă a produsului.
Cum ajunge un tratament la pacienți
După faza de testare a unui medicament, acesta poate ajunge la medici și la pacienți doar după ce sunt aprobate de agențiile de reglementare, în cazul nostru de Agenția Europeană a Medicamentului și de Agenția Națională de reglementare.
Accesul către pacienți înseamnă de fapt momentul în care medicamentul este compensat de către stat. În România, după aprobarea dată de Agențiile de reglementare, companiile farmaceutice depun un dosar de evaluare a tehnologiilor medicale pentru compensarea medicamentului. Abia după decizia favorabila a autorităților, medicamentul poate ajunge în regim compensat la pacienți.
Din nefericire, datele arată că pacienții români trebuie să aștepte aproximativ 2 ani și jumătate, de la aprobarea la nivel european și până când tratamentul ajunge la ei.
Studiul Patients W.A.I.T. Indicator Survey 2021 (IQVIA), realizat de Federația Europeană a Industriilor și Asociațiilor Farmaceutice (EFPIA) și lansat recent, arată că, în 2020, România s-a aflat din nou în coada clasamentului cu privire la accesul la medicamente de ultimă generație.
Din 152 de medicamente inovatoare aprobate de Agenția Europeană a Medicamentului (EMA) în perioada 2016-2019, doar 39 (1 din 4) au fost introduse pe lista celor compensate și gratuite din România până la 1 ianuarie 2021. Germania a introdus la compensare 133 de medicamente, Italia 114, Slovenia 78, Bulgaria 57, iar Ungaria 55.
Procesul de cercetare a unui medicament
Toate medicamentele care ajung la pacienți sunt rezultatul unui proces îndelungat de cercetare și dezvoltare, costisitor și riscant din punct de vedere economic, asumat însă pe deplin conștient de companiile farmaceutice. La data la care un medicament nou ajunge pe piață, vor fi trecut în medie peste 10 ani de la brevetarea substanței active; costul cercetării și dezvoltării cu succes a unui nou compus chimic sau biologic cu proprietăți terapeutice, fiind estimat la 1,9 miliarde EUR în 2014.
Din peste 10.000 molecule, molecula fiind baza unui viitor medicament, cercetătorii identifică una singură care se dovedește a avea potențial terapeutic și duc mai departe procesul ei de dezvoltare. Medicamentul astfel obţinut trece prin etapa studiilor clinice și dacă se dovedește a fi sigur și eficient pentru pacienți atunci el este transmis spre aprobare autorităților competente.
Studiile clinice reprezintă o etapă esențială în dezvoltarea de noi medicamente. Sunt, de altfel, cea mai lungă și cea mai costisitoare etapă; investiţia în această etapă reprezinţă aproximativ 2 treimi din costul mediu necesar pentru dezvoltarea unui nou medicament.
Un pacient care participă la un studiu clinic primește un medicament inovator, la care nu ar avea altfel acces, este monitorizat în permanență și beneficiază, per ansamblu, de o îngrijire medicală apropiată de standardele europene.
Medicamentele inovatoare, cât și cele generice au roluri bine definite în piață și în asigurarea îngrijirii medicale corespunzătoare a pacienţilor.
Industria farmaceutică și inovația medicală
Industria farmaceutică inovatoare urmărește permanent progresul înregistrat în lumea medicală și pe această bază ea își propune să transforme rezultatele cercetărilor științifice fundamentale în medicamente inovatoare, disponibile la scară largă și accesibile pacienților. Acestea contribuie semnificativ la salvarea vieții pacienților, la îmbunătățirea calității vieții lor, dar și la creșterea speranței de viață.
Datorită cercetării medicale și a progreselor în prevenire, screening, diagnostic și tratament, cetățenii UE trăiesc astăzi cu 30 ani mai mult decât acum un secol. Ratele de deces prin cancer au scăzut cu 20% în ultimii 20 de ani, iar astăzi, peste 30 de boli pot fi prevenite prin vaccinare, contribuind la evitarea a 2 până la 3 milioane de decese pe an.
Datorită inovației în medicină variola a devenit prima afecțiune eradicată la nivel mondial. Infectarea cu virusul HIV nu mai este echivalentul unei condamnări la moarte, pacientul având o speranță de viață asemănătoare cu cea a unui om sănătos, cu tratamentul corespunzător. Hepatita C a devenit o boală curabilă.
Dincolo de rolul determinant în progresul medical realizat prin cercetare, dezvoltare și aducerea pe piață de noi medicamente care îmbunătățesc sănătatea și calitatea vieții pacienților, industria farmaceutică inovatoare este un sector cheie al economiei europene, fiind unul dintre cele mai performante sectoare de înaltă tehnologie din Europa.
